Nadir və bəzən iflic edən sinir xəstəliyini tək bir infuziya ilə dayandıra bilən eksperimental dərman, onun istehsalçısı Annexon Biosciences tərəfindən dərc edilən yeni hesabata görə, bu növdə təsdiqlənmiş ilk müalicə olmağa yaxınlaşır. Tanruprubart adlı dərman, bədənin immun sisteminin səhvən sinirlərə hücum etdiyi bir xəstəlik olan Guillain-Barré sindromunu (GBS) hədəf almaq üçün nəzərdə tutulmuşdur. İldə ən azı 150.000 insanın bu xəstəlikdən təsirlənməsinə baxmayaraq, hazırda dünyanın heç bir yerində FDA tərəfindən təsdiqlənmiş müalicə yoxdur.
Henk-Andre Kroon, Henk-Andre Kroon, MD, Annexonda Translational Medicine baş vitse-prezidenti, təkmilləşdirilmiş klinik nəticələri elan etdikdən sonra 2025-ci ildə verdiyi açıqlamada, "Bu cəlbedici klinik nəticələr əzələ gücündə sürətli artımın real dünya şəraitində tanruprubartın bir infuziyası ilə daha yaxşı sağlamlıq vəziyyətinə necə gətirib çıxara biləcəyini təsvir edir." "GBS-də potensial ilk hədəflənmiş immunoterapiya olaraq, ehtiyacı olan xəstələr üçün tanruprubart irəli sürməyə can atırıq." Annexon-a görə, GBS yalnız ABŞ və Avropada hər il 22,000-dən çox xəstəxanaya yerləşdirilməsinə səbəb olur. Nadir otoimmün xəstəlik adətən əllərdə və ayaqlarda zəiflik və ya karıncalanma ilə başlayır, tez yayıla bilər və ağır hallarda intensiv terapiya və mexaniki ventilyasiya tələb edən tam iflicə səbəb olur.
Əksər xəstələr aylar və ya illər ərzində sağalırlar, baxmayaraq ki, bəzilərində davamlı zəiflik, uyuşma və ya yorğunluq qalır və xəstəlik ölümcül ola bilər. Tanruprubart, sinir hüceyrələrinə immun hücumunu tetikleyen C1q molekulunu bloklayaraq işləyir. Tək venadaxili infuziya kimi verilən o, sinir zədələnməsini erkən mərhələlərində dayandırmaq üçün nəzərdə tutulmuşdur ki, bu da xəstələrin hazırkı müalicələrlə müqayisədə daha tez güc və müstəqillik əldə etməsinə imkan verir.
Yeni məlumatlar göstərir ki, dərmanın təsirləri tez və davamlı görünür. Ancaq bu nəticələr hələ də nəzərdən keçirilməməlidir. Real dünyada aparılan bir araşdırma, Beynəlxalq GBS Nəticələri Tədqiqat reyestrində əsasən Qərb ölkələrindən çəkilmiş cari standart qayğı ilə müalicə olunan xəstələrə qarşı Annexon-un 3-cü Faza sınağında tanruprubart qəbul edən xəstələrlə uyğunlaşdırıldı.
Müalicənin ilk həftəsində tanruprubart xəstələri, Tibbi Tədqiqatlar Şurasının yekun nəticəsinə əsasən, standart müalicə alanlara nisbətən əzələ gücündə təxminən 10 ballıq yaxşılaşma göstərdilər. Tanruprubart verilən xəstələrdə GBS-Əlillik Şkalasına əsasən dörd, səkkiz və 26 həftələrdə sağlamlıqlarının daha yaxşı vəziyyətdə olma ehtimalı təxminən üç dəfə çox idi. Ayrı-ayrı Faza 3 sınaq məlumatları 26 həftə ərzində davam edən güc, hərəkətlilik, tarazlıq və koordinasiyada yaxşılaşmalar da daxil olmaqla, tək 30 mq/kq dozanın bir həftə ərzində ortaya çıxan faydalarını göstərdi.
Xəstələr müstəqil hərəkət etmək, şəxsi tapşırıqların öhdəsindən gəlmək və gündəlik işlərinə standart qayğı göstərənlərə nisbətən daha tez qayıtmaq qabiliyyətini bərpa ediblər. Kentukkidəki Aura Wellness-in klinik məsləhətçisi Shernell Surratt-Gary, Newsweek ilə Annexonun ambisiyaları haqqında danışdı. "İnanıram ki, bu tədqiqatın klinik cəhətdən uyğun nəticəsi təkcə xəstələrin klinik vəziyyətində yaxşılaşmanın olması deyil, bu yaxşılaşmanın meydana çıxmasıdır" dedi Surratt-Gary.
Xülasə — davamını mənbədə oxuyun.
